Επτά τάσεις Biopharma που πρέπει να παρακολουθήσετε το 2022

Επτά τάσεις Biopharma που πρέπει να παρακολουθήσετε το 2022

Januar 5, 2022 0 Von admin

Το περασμένο έτος ξεκίνησε με ένα κύμα ελπίδας καθώς οι πρώτες δόσεις εμβολίου που προστατεύουν από τον COVID-19 κυκλοφόρησαν παγκοσμίως. Στη συνέχεια, τον Ιούλιο, αυτό το κύμα ελπίδας ακολουθήθηκε από ένα κύμα ανησυχίας όταν η παραλλαγή Delta έγινε το κυρίαρχο στέλεχος του SARS-CoV-2 στις Ηνωμένες Πολιτείες. Η Delta προκάλεσε νέα κύματα κρουσμάτων, νοσηλειών και θανάτων. Προς το τέλος του έτους, εμφανίστηκε η παραλλαγή Omicron, προκαλώντας ακόμη μεγαλύτερη ανησυχία, παρόλο που πολλοί Αμερικανοί έλαβαν ενισχυτικές βολές.

Η παγκόσμια πανδημία κυριάρχησε στα πρωτοσέλιδα και στην πολιτική δημόσιας υγείας καθ‘ όλη τη διάρκεια του 2021. Τα αποθαρρυντικά νέα σχετικά με τις βλάβες του COVID-19 τράβηξαν την προσοχή, αλλά το ίδιο και τα ενθαρρυντικά νέα σχετικά με την Ε&Α που σχετίζεται με τον COVID-19. Αυτή η δραστηριότητα προσέλκυσε πόρους σε επίπεδα ρεκόρ. Σύμφωνα με ορισμένους ειδικούς, τα στοιχεία για την Ε&Α που σχετίζεται με τον COVID-19 το 2021 θα προσεγγιστούν ή και θα ξεπεραστούν από τα αντίστοιχα στοιχεία για το 2022.

Παρακάτω είναι επτά τάσεις που σχετίζονται με βιοφάρμακα που αναφέρονται από ειδικούς και άλλους με μερίδιο στον κλάδο, όπως διατυπώθηκαν σε συνεντεύξεις με ΓΕΝή σε αναφορές και άλλες δημόσιες δηλώσεις.

1. COVID-19: Μια διευρυμένη εργαλειοθήκη

Αυξημένη δυναμική στην ανάπτυξη νέων εμβολίων και φαρμάκων για τον COVID-19—η πρώτη τάση που καταγράφεται στο του ΓΕΝ Το Seven Biopharma Trends to Watch το 2021—θα συνεχιστεί, ειδικά τώρα που ο Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας έχει αναγνωρίσει το Omicron ως «παραλλαγή ανησυχίας». Η Pfizer και η BioNTech στις 8 Δεκεμβρίου δήλωσαν ότι το εγκεκριμένο εμβόλιο τους για τον COVID-19 έδειξε αποτελεσματικότητα έναντι του Omicron μετά από τρεις δόσεις. Άλλοι κατασκευαστές εμβολίων ανακοίνωσαν σχέδια για νέα εμβόλια που στοχεύουν την παραλλαγή.

Η συνεχιζόμενη ανάπτυξη πιθανότατα θα επεκτείνει την εργαλειοθήκη των βολών και των θεραπειών για τον ιό. Από τα τέλη του 2021, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) είχε εκδώσει εγκρίσεις ή άδειες χρήσης έκτακτης ανάγκης σχετικά με τρία εμβόλια και έξι φάρμακα. Οι εγκρίσεις αφορούν το εμβόλιο Comirnaty (για την πρόληψη του COVID-19 σε άτομα ηλικίας 16 ετών και άνω) και για το αντιικό φάρμακο Veklury (για χρήση σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω και βάρους τουλάχιστον 88 κιλών για τη θεραπεία του COVID-19 που απαιτεί νοσηλεία).

2. mRNA: Πέρα από τα εμβόλια

Τα επιτυχημένα εμβόλια COVID-19 που βασίζονται σε mRNA καρπώθηκαν δισεκατομμύρια για τους προγραμματιστές τους κατά το 1-3ο τρίμηνο του 2021: 10,7 δισεκατομμύρια δολάρια για τη Moderna και περίπου 39 δισεκατομμύρια δολάρια (σε συνδυασμό) για την Pfizer και τη BioNTech. Το πιο σημαντικό, τα εμβόλια έδειξαν ότι το RNA μπορούσε να χρησιμοποιηθεί με επιτυχία σε ασθενείς. Αυτό φάνηκε να ενισχύει την εμπιστοσύνη των επενδυτών. Αρκετοί προγραμματιστές φαρμάκων που βασίζονται σε RNA προσέλκυσαν εκατοντάδες εκατομμύρια σε χρηματοδότηση, με ρυθμό με τον γύρο «περισσότερων από 700 εκατομμυρίων δολαρίων» της σειράς C που ανακοινώθηκε τον Αύγουστο από την κινεζική Abogen Biosciences και τον κύκλο 440 εκατομμυρίων δολαρίων Series B που ανακοινώθηκε τον ίδιο μήνα από τον Laronde.

3. Τεχνητή νοημοσύνη: Προσέλκυση έξυπνων χρημάτων

Vikram Bajaj, PhD
Vikram Bajaj, PhD
Συνιδρυτής και Διευθύνων Σύμβουλος, Foresite Labs

Το Capital ακολουθεί την επιστήμη στην τεχνητή νοημοσύνη (AI), αρκετή για να δημιουργήσει την δυνητικά πιο πολύτιμη συνεργασία του 2021. Τον Δεκέμβριο, η Roche και η θυγατρική της Genentech δεσμεύτηκαν έως και 12 δισεκατομμύρια δολάρια για να χρησιμοποιήσουν το λειτουργικό σύστημα της Recursion για να προωθήσουν θεραπείες σε 40 προγράμματα που περιλαμβάνουν «βασικούς τομείς» της νευροεπιστήμης και μια άγνωστη ογκολογική ένδειξη.

«Υπάρχουν εταιρείες που δημιουργούν και χρησιμοποιούν καλά καθορισμένα περιουσιακά στοιχεία δεδομένων που είναι τόσο εκτεταμένα σε εύρος και υψηλή ποιότητα που μπορούν να ρίξουν φως σε μια σκοτεινή περιοχή της βιολογίας ή της ιατρικής», Vikram Bajaj, PhD, συνιδρυτής και Διευθύνων Σύμβουλος της υγειονομικής περίθαλψης. incubator Foresite Labs, είπε ΓΕΝ. «Αυτές οι εταιρείες πρόκειται να προσελκύσουν ένα τεράστιο κεφάλαιο».

4. Κυτταρική και γονιδιακή θεραπεία: Περισσότερες δοκιμές κεφαλαίου και Φάσης ΙΙΙ

Kenneth C. Mills
Kenneth C. Mills
Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος, Regenxbio

Σύμφωνα με τη Συμμαχία για την Αναγεννητική Ιατρική, οι προγραμματιστές γονιδιακής θεραπείας συγκέντρωσαν 6,4 δισεκατομμύρια δολάρια και επέβλεψαν 376 δοκιμές γονιδιακής θεραπείας κατά το πρώτο εξάμηνο του 2021 — ξεπερνώντας τα αντίστοιχα στοιχεία για το πρώτο εξάμηνο του 2020, περίοδο κατά την οποία συγκεντρώθηκαν 2,2 δισεκατομμύρια δολάρια και 359 βιομηχανία και ακαδημαϊκές/κυβερνητικές δοκιμές ήταν σε εξέλιξη. Ο αριθμός των δοκιμών Φάσης ΙΙΙ ήταν 49 (από 35). Ο αριθμός των δοκιμών Φάσης Ι ήταν 101 (μείωση από 109). και ο αριθμός των δοκιμών Φάσης ΙΙ ήταν 226 (από 215).

Οι μεγάλες χρηματοδοτήσεις συνεχίστηκαν με συνεργασίες πολλών δισεκατομμυρίων δολαρίων το δεύτερο εξάμηνο του 2021, όπως οι συνεργασίες της Takeda Pharma με την Poseida Therapeutics (έως 3,6 δισεκατομμύρια δολάρια) και την Selecta Biosciences (έως 1,124 δισεκατομμύρια δολάρια) και η συμμαχία της Roche με τη Shape Therapeutics (έως 3 δολάρια). δισεκατομμύρια) για την ανάπτυξη αδενο-συσχετιζόμενων ιών επόμενης γενιάς ειδικών για ιστούς για γονιδιακές θεραπείες που στοχεύουν τη νόσο του Αλτσχάιμερ, τη νόσο του Πάρκινσον και τις σπάνιες ασθένειες.

Εργαστήριο Θεραπευτικών Ποσειδών
Η Poseida Therapeutics έχει συνάψει ερευνητική συνεργασία με την Takeda Pharmaceutical για να χρησιμοποιήσει την τεχνολογία της Poseida στην ανάπτυξη έως και οκτώ προγραμμάτων γονιδιακής θεραπείας, συμπεριλαμβανομένου του προγράμματος Poseida για την αιμορροφιλία Α. Η συνεργασία θα μπορούσε να αποφέρει περισσότερα από 3,6 δισεκατομμύρια δολάρια για το Poseida.

«Τα πρώτα προϊόντα που εγκρίθηκαν όχι μόνο δείχνουν πραγματικά σημαντικές αλλαγές στη ζωή των ασθενών, αλλά γίνονται και εμπορικές επιτυχίες», είπε ο Kenneth C. Mills, ιδρυτής και διευθύνων σύμβουλος της Regenxbio. ΓΕΝ. «Είμαι εξίσου ενθουσιασμένος που το κεφάλαιο, η επιστήμη και τα σχέδια που έχουν πολλές εταιρείες δείχνουν ότι υπάρχει ένας ισχυρός αγωγός πίσω από μερικές από αυτές τις πρώτες εγκρίσεις».

5. Χρηματοδότηση: Ιδιωτικές, δημόσιες συμφωνίες σημειώνουν ρεκόρ

David C. Schwartz
David C. Schwartz,
Συνεργάτης, Morgan Lewis & Bockius

Οι επενδυτές έπληξαν εταιρείες βιοτεχνολογίας με ρεκόρ 24 δισεκατομμυρίων δολαρίων σε επιχειρηματικά κεφάλαια (VC) κατά τα τρία πρώτα τρίμηνα του 2021, σύμφωνα με την Evaluate Pharma, ξεπερνώντας τα σχεδόν 20 δισεκατομμύρια δολάρια που συγκεντρώθηκαν όλο το 2020. Το άλμα 20% του κεφαλαίου ξεπέρασε καλά το Αύξηση 7% στον αριθμό των συμφωνιών, οι οποίες αυξήθηκαν σε 403 κατά το πρώτο τρίμηνο έως το τρίτο τρίμηνο του 2021, από 378 ένα χρόνο νωρίτερα.

Οι δημόσιες χρηματοδοτήσεις παρουσίασαν επίσης δραστηριότητα ρεκόρ. Από τις 10 Δεκεμβρίου, 74 εταιρείες βιοτεχνολογίας τίμησαν μετοχές σε παραδοσιακές αρχικές δημόσιες προσφορές (IPOs) κατά τη διάρκεια του 2021, σε σύγκριση με 88 το 2020, σύμφωνα με το IPOScoop.com, ενώ η Evercore ISI κατέγραψε τετραπλασιασμό των IPO της εταιρείας εξαγοράς ειδικών σκοπών βιοτεχνολογίας (SPAC). σε 16 το πρώτο εξάμηνο του 2021 από 4 το δεύτερο εξάμηνο του 2020.

Οι εταιρείες βιοτεχνολογίας που επιθυμούν να εισέλθουν στο χρηματιστήριο το 2022 είναι πιο πιθανό να το κάνουν μέσω παραδοσιακών IPO, καθώς οι τιμές των μετοχών τους έχουν αυξηθεί ταχύτερα από τις εταιρείες IPO της SPAC—και επειδή η Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ μείωσε τον ενθουσιασμό των επενδυτών για τις SPAC κατά τη διάρκεια του 2021. Τον Απρίλιο, η SEC εξέδωσε μια καθοδήγηση που συμβουλεύει τις SPAC να αντιμετωπίζουν τα δικαιώματα αγοράς μετοχών ως χρέος και τον Σεπτέμβριο συμβούλευσε τις SPAC να αντιμετωπίζουν τις «εξαγοράσιμες» μετοχές ως προσωρινές ή «ενδιάμεσες» μετοχές.

«Οι συναλλαγές για αυτές τις εταιρείες SPAC μειώνονται μετά το κλείσιμο, σε αντίθεση με τις IPO», δήλωσε ο David C. Schwartz, ειδικός στις κεφαλαιαγορές και στα εταιρικά οικονομικά, ο οποίος είναι συνεργάτης με τη δικηγορική εταιρεία Morgan Lewis & Bockius. «Τουλάχιστον οι πρόσφατες IPO συνεχίζουν να διαπραγματεύονται μετά το αρχικό κλείσιμο. Έτσι, μοιάζει περισσότερο με ένα μακροπρόθεσμο παιχνίδι για VCs και private equity να βγουν μέσω της IPO σε αντίθεση με το SPAC.»

6. Ρύθμιση και πολιτική: Διαδικασίες και τιμές

Robert M. Califf
Robert M. Califf, MD, MACC
Πανεπιστήμιο Duke

Η Biopharma θα παρακολουθεί την Ουάσιγκτον τους επόμενους μήνες για πολλά θέματα. Το ένα είναι εάν ο Robert M. Califf, MD, MACC, θα υπηρετήσει ξανά ως επίτροπος του FDA. Ένα άλλο είναι εάν ο FDA θα επιδιώξει αλλαγές στις διαδικασίες αναθεώρησης φαρμάκων ή συμβουλευτικής επιτροπής μετά την αμφιλεγόμενη έγκριση του Ιουνίου του φαρμάκου της Biogen για τη νόσο του Alzheimer Aduhelm από τον οργανισμό, λόγω αντιρρήσεων από μέλη μιας συμβουλευτικής επιτροπής του FDA.

Με τις εκλογές για τη Βουλή των Αντιπροσώπων των ΗΠΑ και το ένα τρίτο της Γερουσίας να έχουν προγραμματιστεί για τον Νοέμβριο, οι νομοθέτες αναμένεται να τσακωθούν ξανά για το πώς να χαλιναγωγήσουν τις αυξανόμενες τιμές των συνταγογραφούμενων φαρμάκων. Η επιλογή που συζητήθηκε περισσότερο τους τελευταίους μήνες, επιτρέποντας στη Medicare να διαπραγματευτεί τις τιμές, είναι μέρος του λογαριασμού πολλών τρισεκατομμυρίων δολαρίων του Προέδρου Τζο Μπάιντεν για το Build Back Better, του οποίου η μοίρα στην προθεσμία ήταν αβέβαιη. Δεδομένου του κομματικού χάσματος και της μακροχρόνιας αντιπολίτευσης της βιομηχανίας βιοφαρμακευτικών, οι νομοθέτες είναι απίθανο να καταλήξουν σε συναίνεση σχετικά με τον περιορισμό των τιμών κατά το 2022.

7. Συνθετική βιολογία: Επιτυχίες και αγώνες

Christina Smolke, PhD
Christina Smolke, PhD
Συνιδρυτής και Διευθύνων Σύμβουλος, Antheia

Η συνθετική βιολογία προσέλκυσε 8,9 δισεκατομμύρια δολάρια σε επιχειρηματική χρηματοδότηση κατά το πρώτο εξάμηνο του 2021, σύμφωνα με την ομάδα συμμετόχων της synbio SynBioBeta, και ξεκίνησε δύο επιτυχημένες αρχικές δημόσιες προσφορές: την παραδοσιακή IPO της Zymergen 529,6 εκατομμυρίων δολαρίων και τη συμφωνία SPAC 1,6+ δισεκατομμυρίων δολαρίων της Ginkgo Bioworks.

Αλλά μέχρι τον Αύγουστο, ο Διευθύνων Σύμβουλος της Zymergen παραιτήθηκε μετά από μια ζοφερή πρόβλεψη εσόδων. Οι μετοχές σημείωσαν βουτιά 68%. Και τον Νοέμβριο, δύο μήνες μετά την IPO του, η Ginkgo αναγνώρισε μια «ανεπίσημη έρευνα» του Υπουργείου Δικαιοσύνης στην εταιρεία, αφού ένας πωλητής short επιτέθηκε στις πρακτικές αναφοράς εσόδων της εταιρείας. Η Ginkgo είπε ότι μια έρευνα από την ελεγκτική της επιτροπή διαπίστωσε ότι ο ισχυρισμός του πωλητή short ήταν „αβάσιμος και ότι δεν χρειαζόταν επαναδιατύπωση των οικονομικών του Ginkgo“.

Η Ginkgo Bioworks έγινε δημόσια εταιρεία τον Σεπτέμβριο μέσω συγχώνευσης με μια εταιρεία εξαγοράς ειδικού σκοπού που αποτίμησε το Ginkgo στα 15 δισεκατομμύρια δολάρια και του παρείχε συνολικά έσοδα άνω των 1,6 δισεκατομμυρίων δολαρίων.

Παρά αυτές τις προκλήσεις, η Christina Smolke, PhD, συνιδρύτρια και Διευθύνουσα Σύμβουλος της Antheia, είπε ότι η συνθετική βιολογία βρίσκεται σε καλό δρόμο για την επίτευξη παραγωγής πλήρους κλίμακας σε ποικίλες εφαρμογές που περιλαμβάνουν βασικά φάρμακα, πράσινες χημικές ουσίες και τρόφιμα όπως τα γαλακτοκομικά και το κρέας: «Συνθετικά βιολογία» δεν είναι πλέον απλώς μια ακαδημαϊκή επιχείρηση. Έχει γίνει μια ακμάζουσα βιομηχανία με επιπτώσεις στον πραγματικό κόσμο και αυτή η τάση θα συνεχιστεί μέχρι το 2022».

Η Zymergen εισήλθε στο χρηματιστήριο τον περασμένο Απρίλιο, αντλώντας 529,6 εκατομμύρια δολάρια—μόνο για να δει τις μετοχές της να πέφτουν κατά 68% και τον Διευθύνοντα Σύμβουλό της να παραιτείται τέσσερις μήνες αργότερα, όταν ανακοίνωσε ότι αναμενόταν τα έσοδα από το προϊόν να είναι «άσημα» το 2022. Η εταιρεία ανέφερε «ζητήματα με το εμπορικό προϊόν της Pipeline» αλλά υποστήριξε ότι δεν υπάρχουν «εγγενή τεχνικά προβλήματα» με το Hyaline, το κύριο προϊόν της.